กว่าจะมาเป็นยา ต้องผ่านอะไรมาบ้าง

การจะได้มาซึ่งยารักษาโรคร้ายแรงใหม่สักตัวหนึ่ง จะต้องผ่านการค้นคว้าวิจัยมากมาย แต่ละปีบริษัทยาจะสังเคราะห์สารประกอบต่างๆเพื่อนำมาผลิตเป็นยารักษาโรค โดยต้องมีการทดสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัย ในหลอดทดลอง (In vitro) และสัตว์ทดลอง (In vivo) หากได้ผลลัพธ์ที่ดีจึงจะเริ่มทำวิจัยในคน โดยมียาเพียงไม่กี่ชนิดที่ผ่านการทดสอบทุกขั้นตอน
 

การวิจัยในคนแบ่งออกเป็น 4 ระยะ (phase) ได้แก่

  • Phase 1: เป็นขั้นตอนเริ่มต้นของการวิจัยในคน โดยในระยะนี้จะศึกษาในอาสาสมัครสุขภาพดี ประมาณ 20-100 คน  ในโรคร้ายแรงบางโรคอาจเลือกศึกษาในกลุ่มผู้ป่วย ระยะนี้จะเน้นเรื่องศึกษาความปลอดภัย (safety) เป็นหลัก ขนาดของยาต่ำสุดที่ยังให้ผลในการรักษาและขนาดยาสูงสุดที่ยังไม่เกิดพิษ ศึกษาการดูดซึม การกระจาย การเปลี่ยนแปลงและการขับออกของยาในร่างกายมนุษย์
  • Phase 2: ระยะนี้จะศึกษาในกลุ่มผู้ป่วยจริง ประมาณ 100-200 คน เพื่อดูประสิทธิภาพการรักษาของยาต่อโรคเป็นหลัก (efficacy) รวมไปถึงผลข้างเคียงระยะสั้นที่อาจเกิดขึ้นจากการใช้ยา
  • Phase 3: ระยะนี้จะศึกษาในกลุ่มผู้ป่วยจริงจำนวนมากขึ้น ประมาณ 100-1000 คนขึ้นไป จะทำในอาสาสมัครจากหลายประเทศทั่วโลก เพื่อดูประสิทธิภาพและอาการไม่พึงประสงค์บางอย่างที่มีความรุนแรงแต่เกิดได้น้อยซึ่งอาจไม่พบใน Phase 2 เนื่องจากจำนวนผู้ป่วยไม่เพียงพอ โดยยาที่ผ่านการทดสอบจะถูกนำไปขึ้นทะเบียนเพื่อจำหน่าย
  • Phase 4: หลังจากผ่าน Phase 3 ยาที่ผ่านการทดสอบและขึ้นทะเบียนจะถูกนำมาใช้จริง Phase 4 จึงเน้นไปที่การติดตามข้อมูลความปลอดภัยในระยะยาว บางครั้งอาจใช้เวลาหลายปีกว่าจะปรากฎอาการให้เห็น หากยามีอาการไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงก็อาจถูกถอนออกจากท้องตลาดได้

 

การวิจัยในคนทุกช่วงจะมีการดูแลอาสาสมัครอย่างเต็มที่ภายใต้การควบคุมตามหลักการปฏิบัติการวิจัยทางคลินิกที่ดี (Good Clinical Practice: GCP) มีการใช้ข้อมูลทางสถิติเพื่อวิเคราะห์ของประสิทธิภาพและความปลอดภัยจากการใช้ยา เพื่อให้ได้ยารักษาโรคร้ายที่ดีและเกิดประโยชน์สูงสุดกับผู้ป่วย

 

 

M-TH-00001108