รู้หรือไม่ เวลามีโรคใหม่อย่าง “โควิด 19” เกิดขึ้น เราจะต้องรับมืออย่างไร หากติดตามข่าวจากสื่อต่างๆ อาจได้ยินว่าวัคซีนแต่ละตัวนั้นมีประสิทธิภาพมากน้อยแค่ไหน คิดเป็นกี่เปอร์เซ็นต์ เคยสงสัยหรือไม่ว่าข้อมูลเหล่านี้คืออะไรและมาจากไหน คำตอบก็คือมันเป็นผลการศึกษาจาก “การวิจัยในคน” ซึ่งเป็นกระบวนการที่สำคัญมากๆ ที่จะทำให้เรามียาหรือวิธีการรักษาใหม่ๆ มาใช้จัดการกับโรคเหล่านี้ หากไม่มีการวิจัยในคนก็จะไม่มียาหรือวัคซีนเพื่อรักษาและป้องกันโรคใหม่ๆ เกิดขึ้น ลดอัตราการเสียชีวิตของผู้ป่วย ช่วยเพิ่มประสิทธิภาพการรักษา และยกระดับคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยและผู้ดูแล

เมื่อยาหรือวัคซีนผ่านการทดสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัยในห้องปฏิบัติการ (หรือห้องแล็บ) และการทดสอบในสัตว์ทดลอง เช่น หนู กระต่าย สุนัข และลิง เพื่อยืนยันความปลอดภัยแล้ว จึงเข้าสู่ขั้นตอนการวิจัยในคน โดยเริ่มประกาศรับอาสาสมัครที่มีคุณสมบัติสอดคล้องกับเกณฑ์มาเข้าร่วมการวิจัย นั่นแปลว่า อาสาสมัครจะมีโอกาสได้เข้าถึงยาหรือวัคซีนที่มีความปลอดภัยแล้วในระดับหนึ่ง ก่อนที่ยาหรือวัคซีนนั้นๆ จะออกสู่ท้องตลาด

• ระยะที่ 1 เป็นการศึกษาขนาดยา (dose) ที่ปลอดภัยกับอาสาสมัคร 

• ระยะที่ 2 เป็นการยืนยันประสิทธิภาพในการรักษา จึงเพิ่มจำนวนอาสาสมัครให้มากขึ้น

• ระยะที่ 3 เป็นการยืนยันผลการศึกษาทั้งด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพการรักษาในกลุ่มอาสาสมัครจำนวนมาก เพื่อให้สะท้อนการใช้งานจริงได้ใกล้เคียงที่สุด
   

ที่สำคัญ ในทุกระยะของการวิจัย จำเป็นจะต้องติดตามผลการรักษาและผลข้างเคียงในระยะยาวซึ่งอาจใช้เวลารวมมากกว่าสิบปี ดังนั้น จะเห็นได้ว่าการวิจัยในคนมีความละเอียดอ่อนและคำนึงถึงสวัสดิภาพของอาสาสมัครเป็นอย่างมาก

หลังจากที่ได้ผลการวิจัยในคนออกมาแล้ว ยาก็ยังไม่สามารถนำออกสู่ท้องตลาดได้ เพราะยังต้องผ่านขั้นตอนการขึ้นทะเบียนจากหน่วยงานรัฐก่อน ในประเทศไทย หน่วยงานที่กำกับดูแล คือ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) โดย อย. จะตรวจสอบข้อมูลเกี่ยวกับการผลิตยา, วิธีการควบคุมคุณภาพยา, ผลการรักษาและความปลอดภัยของยา เมื่อพิจารณาว่ามีข้อมูลเพียงพอแล้ว ยาจึงได้รับอนุญาตให้จัดจำหน่ายในประเทศไทยได้

เพื่อช่วยให้โลกของเราพร้อมรับมือกับโรคใหม่ๆ แนวทางการรักษาหรือการป้องกันโรคจึงเป็นสิ่งที่ต้องพัฒนาให้ทันสมัยอยู่เสมอ แม้ “การวิจัยในคน” จะเป็นขั้นตอนเบื้องหลัง แต่กลับมีความจำเป็นชนิดที่ขาดไม่ได้ และต้องอาศัยอาสาสมัครจำนวนมากที่อุทิศตน เพื่อความก้าวหน้าทางการแพทย์และประโยน์ของมวลมนุษยชาติ

การวิจัยในคนเป็นขั้นตอนที่จำเป็นสำหรับการพัฒนายาใหม่ โดยมีเป้าหมายเพื่อยืนยันถึงประสิทธิภาพ และความปลอดภัยของยาก่อนนำมาใช้จริง ซึ่งอาจเป็นความหวังสำหรับโรคร้ายแรงที่ยังไม่มียาในการรักษา
 

โรคร้ายแรง คือโรคใดๆก็ตาม ที่สร้างความเจ็บปวดทรมาน ต้องการการรักษาโดยแพทย์และเครื่องมือเฉพาะทาง ใช้เวลาในการรักษายาวนาน จนส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยและผู้ดูแล รวมทั้งอาจถึงขั้นเสียชีวิตได้ แต่ทว่าโรคร้ายแรงบางชนิดกลับยังไม่มีแนวทางการรักษาที่เฉพาะเจาะจง หรือเป็นเพียงการรักษาเพื่อประคองอาการเท่านั้น เช่น โรคหัวใจ โรคหลอดเลือดสมอง โรคมะเร็งบางชนิด

เป็นที่แน่นอนว่า ความก้าวหน้าด้านการแพทย์ ณ ปัจจุบันทำให้ทราบถึงสาเหตุ กลไกการเกิดโรค รวมไปถึงวิธีการรักษาใหม่ๆที่อาจเป็นไปได้ เช่น ยารักษามะเร็งชนิดใหม่ที่มีความเฉพาะเจาะจงต่อเซลล์มะเร็งมากขึ้น ทำให้เพิ่มประสิทธิภาพการรักษาและลดผลข้างเคียงลง ยารักษาโรคติดเชื้อ ที่ยับยั้งเชื้อได้มากขึ้น ใช้เวลาในการรักษาน้อยลง ยาที่รักษาโรคที่ยังไม่เคยมียามาก่อนอย่างไวรัสโคโรนา อย่างไรก็ตาม ยาใหม่เหล่านี้จะต้องผ่านโครงการวิจัยในคนมาก่อน ซึ่งกว่าจะผ่านการขึ้นทะเบียนยาอาจใช้เวลาร่วมสิบปี ดังนั้นโครงการวิจัยในคนจึงอาจเป็นความหวัง และเป็นอีกหนึ่งทางเลือกของผู้ป่วยโรคร้ายแรง

ผู้ป่วยที่เข้าร่วมโครงการวิจัย ในคนจะได้รับยาที่มีประสิทธิภาพไม่ด้อยไปกว่าการรักษามาตรฐานที่มีอยู่ในปัจจุบัน แพทย์ผู้วิจัยมีการดูแลติดตามการรักษาอย่างใกล้ชิด ดังนั้นผู้ป่วยจึงมั่นใจได้ว่าจะได้รับความปลอดภัยขณะร่วมการวิจัย แบ่งเบาภาระและความกังวลใจของผู้ป่วย เช่น ค่ายา ค่าตรวจทางห้องปฎิบัติการ ซึ่งโครงการวิจัยจะช่วยครอบคลุมสิ่งเหล่านี้ให้ทั้งหมด

การเข้าร่วมโครงการวิจัยจึงอาจเป็นอีกทางเลือกหนึ่งสำหรับผู้ป่วยโรคร้ายแรงที่ยังไม่มีแนวทางในการรักษา หรือผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษามาตรฐาน แต่ทั้งนี้จะเข้าร่วมได้หรือไม่ ขึ้นอยู่กับเกณฑ์กำหนดของโครงการวิจัยนั้นๆ โดยแพทย์ผู้วิจัยจะเป็นผู้ประเมิน เพื่อให้เกิดประโยชน์และความปลอดภัยสูงสุดกับผู้ป่วย

M-TH-00000935
M-TH-00001078